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热度最高的ADC药物研发失败率
2026年刚过半，全球新药研发领域已接连遭遇多起重大挫折。据摩熵医药数据，全球有6.4万多个注册性研究药物处于沉默状态（无后续进展报道、暂停研究、研究终止），从ADC到小核酸药物，从阿尔茨海默病到亨廷顿病，数十亿美元的投入在III期临床的死亡之谷前化为泡影。创新药研发素有九死一生之说，而III期临床作为新药上市前的最后一关，常年维持40%—50%的高失败率。据权威机构BIO统计数据，创新药从临床I期到获得美国批准上市的成功率平均仅为7.9%。
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热度最高的ADC药物研发失败率
2026年刚过半，全球新药研发领域已接连遭遇多起重大挫折，从ADC到小核酸药物，从阿尔茨海默病到亨廷顿病，数十亿美元的投入在III期临床前化为泡影。据摩熵医药数据，全球有6.4万多个注册性研究药物都处于无后续进展报道、暂停研究、研究终止的沉默状态。
据BIO统计数据，创新药从临床I期到获得美国批准上市的成功率平均仅为7.9%，而III期临床作为新药上市前的最后一关，常年维持40%—50%的高失败率。
2026年以来新药研发领域最具代表性的失败案例盘点：辉瑞、阿斯利康、罗氏、赛诺菲、诺和诺德、GSK、默沙东，一个都跑不掉！
接触过不少甲方项目，有些明显可以看出来没有做的必要了，最佳方案就是立刻关闭止损，但是很多时候，甲方还是会继续投入最低限度的维持。对于一些中小型Biotech(生物技术公司)，承认失败简单，但是如何面对投资人，融资市场可能没那么简单。————精选评论
主要还是Biotech的估值不是基于当期现金流，而是基于未来管线价值的预期，一旦核心管线被宣告失败，公司的估值逻辑瞬间崩塌。在当前的融资环境下，投资人对概念验证的要求越来越高，一个二期失败的项目想要再融资几乎天方夜谭。于是，一个危险的博弈出现了，管理层选择技术性维持，用最低成本维持管线运转，对外释放仍在推进的信号，同时寻找BD机会或等待下一轮融资窗口。————开尔文勋爵
一、【先看看热度最高的ADC药物研发失败率】
2026年AACR大会上，ADC药物成为肿瘤会场红得发紫的明星，单摘要就有400+份，当然其失败率也是相当的高，据摩熵医药-全球药物研发数据库统计，截至2026年7月中旬，全球2000余个ADC药物中，失败、终止、无后续进展的注册性研究ADC药物就有591个，其中101个ADC项目被终止或从管线中移除，超1000个处于临床前阶段，如下图数据，可以测算出ADC药物整体临床失败率在80%左右。
图源：摩熵医药数据库
二、【2026新药研发失败盘点】
① 辉瑞ADC药物Sigvotatug vedotin III期失败
2026年6月22日，辉瑞宣布其潜在FIC（同类首创）ADC药物Sigvotatug vedotin的III期SigVie-002研究未达到主要终点。在703例既往经治的非鳞非小细胞肺癌患者中，这款IB6靶向ADC的总生存期未能优于已上市近30年的化疗药多西他赛。消息公布后，辉瑞股价下跌1.44%。这款药物是辉瑞以约430亿美元收购Seagen后首个披露关键性数据的新型ADC。
② 阿斯利康小核酸药物Wainua III期失败
2026年7月9日，阿斯利康与Ionis制药公布，其RNA沉默药物Wainua（Eplontersen）在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的关键III期CARDIO-TTRansform研究中，未能达到心血管死亡与反复心血管事件的复合主要疗效终点，在标准治疗基础上加用该药未显示统计学显著获益。
③ 罗氏终止亨廷顿病药物tominersen开发
2026年7月9日，罗氏宣布终止两款亨廷顿病反义寡核苷酸候选药物的临床开发：其中，与Ionis合作开发的tominersen在II期GENERATION HD2试验中，虽达到安全性和生物标志物终点（突变蛋白水平显著下降），但经16个月治疗后未改善患者功能、认知及运动等临床疗效终点，无法提供有意义的临床获益；另一款药物RG6496在I期首次人体试验中，因动物模型显示长期重复给药的安全隐患而被叫停。
④ 赛诺菲终止单抗新药Riliprubar临床研究
赛诺菲在2026年终止了单抗新药Riliprubart的III期研究，因一项针对罕见自身免疫疾病的实验性药物在后期临床试验中未能显示有效性，宣布提前终止该研究。
⑤ 诺和诺德减肥药CagriSema III期失利
2026年2月，诺和诺德寄予厚望的新一代减肥药CagriSema在III期REDEFINE 4研究中实现了23%的体重减轻，但未能达到与tirzepatide（Zepbound）的非劣效性主要终点。在竞争日益激烈的减肥药赛道，这一事实让诺和诺德的市场领先地位面临更大挑战。
⑥ GSK早期阿尔茨海默病nivisnebart
2021年，GSK以7亿美元首付款、22亿美元潜在交易总额押注Alector的两款神经科学抗体药物。2025年10月，用于治疗额颞叶痴呆的latozinemab在III期INFRONT-3试验中未能达到延缓疾病进展的临床共同主要终点。2026年4月，针对早期阿尔茨海默病的nivisnebart在II期试验中因中期无效性分析被终止。2026年7月6日，GSK正式终止了与Alector长达五年的合作。
III期临床试验的直接花费通常占据整个临床开发预算的60%以上，动辄数亿美元。对于中小型生物科技公司而言，一次III期失败往往意味着灭顶之灾，而对于大型制药公司，一次重磅药物的III期失败也足以引发战略的剧烈调整和市值的巨大波动。大量药物在I期、II期临床阶段数据表现不错，但到了III期却遭遇翻车，常见原因一是疗效不及预期，二是安全性出现问题。早期临床试验的样本往往经过精心筛选，而III期大样本阶段会暴露出在早期试验中未被充分识别的有效性问题或新的安全性信号。————开尔文勋爵
⑦ 默沙东终止阿尔茨海默病II期临床。
2026年7月1日，默沙东宣布终止与合作企业Neuphoria Therapeutics联合开发的阿尔茨海默病候选药物MK-1167的II期临床试验。该试验共纳入349名轻中度阿尔茨海默病患者，核心原因是中期数据评估显示该药未能达到预设疗效终点。默沙东表示该决定并非出于安全性疑虑。对Neuphoria而言，此前其社交焦虑症候选药物BNC210已在2025年10月的III期临床试验中失败。
三、【2026美国FDA新药上市拒批事件】
① 恒瑞医药双艾组合三度被美国FDA拒批
2026年7月10日，恒瑞医药公告称其双艾组合疗法（卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼）用于肝癌一线治疗的上市申请第三次收到FDA的完整回复信。比屡次被拒更耐人寻味的是拒斥理由是三次回信无一指向临床数据、安全性和有效性，症结全部集中在生产环节的CGMP缺陷。该组合的临床研究最终分析显示中位总生存期达到23.8个月，是迄今为止肝癌一线治疗中获得的最长中位总生存期数据。然而，过硬的数据却三次卡在了生产质量关上。
② 赛诺菲Tolebrutinib上市申请被否
赛诺菲与Corcept开年遭拒。 2025年圣诞与跨年假期期间，赛诺菲与Corcept Therapeutics接连收到FDA的CRL。赛诺菲的Tolebrutinib用于治疗非复发型继发进展型多发性硬化症的上市申请被否；Corcept的Relacorilant虽在库欣氏症的三期临床中达到了主要终点，FDA仍认为需要更多疗效证据才能做出有利的获益风险评估。
③戒烟药Cytisinicline被拒。
2026年6月22日，Achieve Life Sciences宣布收到FDA就其戒烟新药Cytisinicline（金雀花碱）新药上市申请发出的CRL。FDA拒绝本质是生产合规性引发的技术性延迟，药物核心价值未受质疑。若新生产基地通过审查，Cytisinicline可能成为近20年来首个获批的创新戒烟处方药。
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