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2026上半年，美国FDA批准的创新药名单一览！
2026年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）累计批准了24款创新药，NME新分子实体创新药品19个，生物创新药5个，其中属于First-in-class新药有9个。
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2026上半年，美国FDA批准的创新药名单一览！
2026年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）累计批准了24款创新药，NME新分子实体创新药品19个，生物创新药5个，其中属于First-in-class新药有9个。
很明显的感觉，上半年新药获批数量在增加，要知道2025年同期只有16款新药获批，同比增长50%，能看出FDA审批标准有一定放开。
?【2026上半年FDA批准创新药名单】
数据来源：摩熵医药-全球药物研发数据
?【2026上半年FDA批准新药趋势】
纵观2026上半年FDA批准的24款新药，四大趋势尤为突出：
其一，"首个"标签密集出现。
从Menkes病首个疗法到丁型肝炎首个药物，从首个口服GLP-1小分子到首个遗传性耳聋基因疗法，再到中国首个FDA原研麻醉药，FDA持续奖励真正的创新。上半年10款药物为各自适应症的首个获批疗法，占比高达42%。
其二，快速审批通道常态化。
Foundayo（50天）和Otarmeni（61天）在CNPV试点项目下的极速获批，表明FDA正在系统性压缩"审评闲置时间"，在维持科学严谨性的同时提升审批效率。
其三，口服替代注射的浪潮加速。
Foundayo、Icotyde、Utebzi、Cypsedo等药物的获批，表明制药工业正系统性回应患者对给药便利性的诉求。尤其在慢性病领域，口服剂型的依从性优势可能转化为真实的临床获益。
其四，中国创新药正式登上全球舞台。
Cypsedo的获批不仅是一款药物的成功，更是中国创新药研发体系、临床能力和监管互认的全面验证。海思科在获批当日还与礼来达成了最高30.54亿美元的战略合作，显示出中国创新药企在全球价值链中的地位正在发生质变。
?【这24个新药呈现出的时代特征】
FDA批准的这24款创新药物，覆盖肿瘤、罕见病、代谢、感染、皮肤免疫等10余个大治疗领域，笔者从以下六大维度进行总结。
①肿瘤学
上半年肿瘤领域共获批4款新药，其中最具里程碑意义的是Veppanu（vepdegestrant）——全球首款获批的口服雌激素受体（ER）蛋白降解剂。在VERITAC-2试验中，针对携带ESR1突变的ER+/HER2-晚期乳腺癌患者，vepdegestrant将中位无进展生存期（mPFS）从氟维司群的2.1个月延长至5.0个月（HR 0.57, P=0.0001），客观缓解率（ORR）从4%跃升至19%。这一突破意味着内分泌治疗耐药后的乳腺癌患者终于拥有了口服精准武器。
Lifyorli（relacorilant）的获批则开辟了全新的抗癌机制——选择性糖皮质激素受体拮抗。在ROSELLA试验中，relacorilant联合白蛋白紫杉醇将铂耐药卵巢癌的mPFS从5.5个月提升至6.5个月（HR 0.70, P=0.0076）。虽然绝对获益看似 modest，但其意义在于首次证实了"阻断肿瘤利用皮质醇应激反应逃避化疗"这一理论的临床价值。
Beqalzi（sonrotoclax）作为新一代Bcl-2抑制剂，在至少经过两线治疗（含BTK抑制剂）的复发/难治套细胞淋巴瘤（MCL）患者中实现了52%的ORR和15.8个月的中位缓解持续时间。
Decnupaz（pivekimab sunirine）针对极为罕见的母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），在初治患者中实现了69.7%的完全缓解率，填补了该领域长期的治疗空白。
②罕见病与遗传病
上半年罕见病领域迎来5款新药，且多为"首个获批"疗法，体现了FDA对未满足医疗需求的持续倾斜。
Zycubo（copper histidinate）于1月12日获批，成为Menkes病（一种因铜吸收障碍导致的致命性神经退行性疾病）的首个治疗药物。皮下注射制剂绕过了患者肠道铜吸收缺陷，出生4周内启动治疗可使死亡风险降低78%。
Loargys（pegzilarginase）为精氨酸酶1缺乏症带来了首个酶替代疗法。PEACE试验显示，治疗24周后90.5%的患者血浆精氨酸水平恢复正常，而安慰剂组无一例正常化。
Yuviwel（navepegritide）是软骨发育不全儿童（2岁以上、骨骺未闭合）的首个每周一次皮下注射治疗药物。
Avlayah（tividenofusp alfa）代表了溶酶体贮积症治疗的范式突破。作为首个能够穿越血脑屏障的亨特综合征（MPS II）疗法，它在47例患者的研究中使脑脊液硫酸乙酰肝素降低91.4%，并伴随神经丝轻链（NfL）的显著下降，提示对神经轴突损伤的潜在修复作用。
Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）是上半年最具科幻色彩的批准——首个遗传性耳聋基因疗法。这款由Regeneron开发的双AAV载体基因疗法，通过耳蜗输注将功能性OTOF基因递送至内耳毛细胞，恢复otoferlin蛋白表达。在24例10个月至16岁的OTOF相关重度至极重度感音神经性耳聋患儿中，80%在治疗后24周出现显著听力改善，42%达到正常听力水平（可听到25分贝以下的耳语）。更引人注目的是，Otarmeni在FDA的Commissioner's National Priority Voucher（CNPV）试点项目下，从BLA提交到获批仅用了61天，成为现代FDA历史上最快的生物制品许可申请之一。Regeneron还宣布将在美国为临床符合条件的患者免费提供该药物。
③代谢与内分泌
Foundayo（orforglipron）的获批无疑是上半年最受瞩目的代谢领域事件。作为首款每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂，它不仅无需食物或饮水限制，更创下了FDA自2002年以来最快的新分子实体审批纪录——从提交到获批仅用50天。ATTAIN-1试验中，最高剂量组患者平均减重12.4%（约27.3磅），且月费用约149美元起，仅为注射剂型的零头。这一"口服便利性+成本优势"的组合，极有可能重塑GLP-1市场的竞争格局。
Awiqli（insulin icodec）是首个每周一次的基础胰岛素，基于ONWARDS项目的5项III期试验（约4000例患者）获批用于2型糖尿病。对于每日注射负担沉重的胰岛素使用者而言，从365针/年降至52针/年，依从性改善的临床价值可能不亚于降糖疗效本身。
Baxfendy（baxdrostat）作为首个醛固酮合成酶抑制剂，为顽固性高血压患者提供了全新的四线选择。BaxHTN试验中，2mg剂量组坐位收缩压较安慰剂多降低9.8 mmHg（P<0.001）。
④中国创新药出海
Cypsedo（cipepofol，环泊酚）于5月29日获批，成为中国首个获FDA批准的自主研发静脉麻醉创新药，也是中国创新药在非肿瘤领域的首个FDA获批品种。这款由海思科医药集团历时十余年研发的GABAA受体激动剂，基于丙泊酚结构优化改造，在保留快速起效、苏醒彻底优势的同时，显著降低了呼吸抑制、心血管波动和注射痛等临床痛点。
环泊酚的FDA获批之路颇具标志性意义：2021年获得FDA的IND批准，在美国直接进入关键III期临床试验（豁免II期），所有临床研究于2024年完成，并在头对头比较中展示了优于标准治疗的疗效和安全性。2025年7月，NDA被FDA正式受理，2026年5月29日获批。这一"中国研发-全球临床-美国上市"的完整路径，标志着中国创新药从"授权出海"正式迈入"产品海外上市"的新阶段。截至获批前，环泊酚已在中国3300多家医疗机构使用，惠及超4000万人次，并纳入20余部权威指南共识。
⑤感染与免疫
Xocova（ensitrelvir）于5月29日获批，成为首个用于新冠暴露后预防的口服抗病毒药物。SCORPIO-PEP试验显示，与感染者密切接触后服药，可将症状性感染风险降低67%。
Hepcludex（bulevirtide）成为慢性丁型肝炎（HDV）的首个FDA批准疗法，在MYR301试验中实现了48%的联合应答率，而延迟治疗组仅为2%。丁型肝炎是全球最严重的病毒性肝炎类型，此前长期缺乏有效干预手段。
Idvynso（doravirine/islatravir）是首个获批的"非核苷类逆转录酶抑制剂+核苷转运抑制剂"两药HIV方案，在700余例病毒学抑制患者中证明了与三药方案的非劣效性。
Icotyde（icotrokinra）是首个口服IL-23受体拮抗剂（环肽类），在2500余例中重度斑块状银屑病患者中展现了系统性疗效。
⑥眼科到麻醉
Lumvoa（veligrotug-vvze）是首个获批同时覆盖活动期和慢性期甲状腺眼病的IGF-1R拮抗剂，12周5次静脉输注方案在THRIVE和THRIVE-2试验中均达到了主要和次要终点。
Lynavoy（linerixibat）是美国首个获批用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁淤积性瘙痒的IBAT抑制剂，GLISTEN试验显著改善了患者的瘙痒症状和睡眠质量。
Zaynich（cefepime/zidebactam）和Utebzi（tebipenem pivoxil）分别代表了新型复方抗生素和口服碳青霉烯类的突破，为耐药菌感染和复杂性尿路感染提供了新的治疗选择。
Ambelvist（gadoquatrane）是美国最低剂量的大环状钆MRI造影剂，QUANTI项目证实了其在降低钆暴露的同时保持非劣效的成像质量。
Bysanti（milsaperidone）利用已有iloperidone超10万患者年的真实世界数据桥接获批，用于精神分裂症和双相I型障碍，展示了药代动力学桥接策略在加速审批中的高效应用。
下半年，随着cagrisema、瑞塔鲁肽等重磅药物的PDUFA日期临近，2026年有望成为代谢疾病治疗格局重塑的关键之年。
数据参考：FDA官网、摩熵医药数据库
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